“La importancia del ensayo con CART-19 es que puede abrir un nuevo abanico de tratamiento para aquellos pacientes con leucemia resistentes a la quimioterapia”

El equipo de la Dra. Mireia Camós, coordinadora de la línea de investigación "Leucemias y hemopatías no malignas", dentro del grupo de Tumores del Desarrollo, está a punto de participar en un ensayo clínico innovador que podría suponer abrir un horizonte esperanzador en el tratamiento de la leucemia. Aun siendo una enfermedad infrecuente en niños (afecta 1 de cada 100.000 niños al año), es uno de los cánceres más frecuentes en la edad pediátrica y la primera causa de muerte relacionada con cáncer en esta edad. Aunque con los tratamientos actuales se consiguen curar el 90% de los niños y niñas con leucemia, aún existe un subgrupo de pacientes de alto riesgo donde la evolución no es buena.

¿Qué nuevos tratamientos están estudiando?
Ahora mismo estamos empezando un ensayo clínico muy novedoso y prometedor con CART-19, que se basa en utilizar técnicas de inmunoterapia para modificar genéticamente los linfocitos T de los pacientes con leucemia y conseguir que estos sean capazos de reconocer las células tumorales y eliminarlas. La importancia de este proyecto, que realizamos conjuntamente con el Hospital Clínic, se encuentra en la posibilidad de abrir un nuevo abanico de tratamientos para aquellos pacientes resistentes a la quimioterapia.

La línea "Leucemia y hemopatías no malignas" se oficializó en 2012. ¿En qué proyectos de investigación están trabajando actualmente?
Además de trabajar en la búsqueda de nuevos tratamientos, tenemos dos proyectos relacionados con la leucemia. Por un lado estamos estudiando las leucemias en los lactantes de 0 a 12 meses, en los que la enfermedad se ha desarrollado durante el periodo embrionario. Estas leucemias precoces pueden ser muy agresivas. Actualmente estamos buscando alteraciones en las vías relacionadas con la formación del embrión como posibles genes diana para aplicar un tratamiento más dirigido. Por otro lado estudiamos las leucemias con mutaciones en el gen MLL, que pueden originarse a lo largo de toda la vida y cuyo su pronóstico es más heterogéneo y el riesgo es distinto según la edad de manifestación.

Otro de los proyectos de su laboratorio es conseguir estandarizar el diagnóstico biológico de las leucemias a nivel estatal, crear una red de laboratorios de referencia y asegurarse de almacenar las muestras de todos los casos de leucemias en biobancos autorizados. ¿Qué ventajas podría comportar esta red en la investigación de la enfermedad?
En el Hospital Sant Joan de Déu hace años que existe un Biobanco, en el que hemos creado una colección de muestras hematológicas. Es muy importante concienciar sobre la existencia y el trabajo de los biobancos de muestras, ya que es imprescindible disponer de un número mínimo de casos de estas enfermedades infrecuentes para obtener unos resultados significativos en los estudios, y así avanzar en la investigación. La cooperación entre los hospitales y laboratorios que diagnostican y tratan pacientes es imprescindible, y disponer de muestras en los distintos biobancos puede ayudar mucho  la investigación.

Este proyecto también incluye la creación de una red de centros de referencia. En la leucemia tan importante es su detección como el seguimiento que se hace después del tratamiento. ¿Qué controles realizáis a posteriori?
Para evaluar la respuesta al tratamiento medimos los niveles de enfermedad residual mínima; intentamos identificar las células leucémicas de los pacientes que no hemos erradicado con el tratamiento. De esta forma podemos conocer el estado de la enfermedad en cada momento y tomar decisiones sobre el tratamiento a seguir según el número de células leucémicas residuales, evitando así una recaída. Actualmente las técnicas utilizadas son capaces de detectar 1 célula entre 10.000, pero estas trabajando para mejorar esta sensibilidad y conseguir detectar 1 célula tumoral entre 100.000 y un millón de células sanas.

Marta Fortuny
Fundació Sant Joan de Déu per a la Recerca
Hospital Sant Joan de Déu Barcelona